Nouvelle étude clinique pour
Patients atteints
de myasthénie
grave
Contactez-nous pour en savoir davantage à propos de l’étude :
- Efgartigimod fourni sans frais pendant toute l’étude de 26 semaines.
- Questionnaires faciles à compléter à la maison pendant les périodes de pause.
- Accès à l’efgartigimod après l’étude grâce à un programme d’usage compassionnel.
- Aucun frais pour les participants.
- Suivi attentif par l’équipe médicale et infirmière de l’étude.
Si vous êtes atteint/e de MG, ou si une personne de votre entourage en est atteinte, veuillez contacter Victorine.
Victorine Sikati Foko
Infirmière coordonnatrice des études
victorine.sikatifoko@neuro-outaouais.ca
Clinique Neuro-Outaouais, 209 rue Gamelin, bureau 200, Gatineau, QC J8Y 1W2
Résumé
Nous invitons par la présente les personnes ayant reçu un diagnostic de myasthénie grave (MG) à participer à une étude menée par la Clinique Neuro-Outaouais. L’étude portera sur le médicament appelé efgartigimod en tant que remplacement possible des IGIV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée qui présentent des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (anti-RACh) et dont l’état est stable sous un traitement par IGIV depuis au moins 6 mois.
L’efgartigimod agit en inhibant le récepteur néonatal Fc (FcRn), ce qui réduit le taux d’auto-anticorps IgG, des protéines qui attaquent par erreur les récepteurs de l’acétylcholine dans l’organisme, entraînant la faiblesse musculaire propre à la MG. Contrairement aux IGIV, l’efgartigimod n’est pas un produit sanguin et est administré au moyen d’une perfusion intraveineuse hebdomadaire d’une heure pendant quatre semaines. Ce cycle est suivi d’une pause de quatre semaines.
L’étude dont il est question ici vise à determiner si l’efficacité de l’efgartigimod est équivalente ou supérieure à celle des IGIV dans le traitement des patients atteints de MG. Une trentaine de patients participeront à cette étude de 26 semaines qui se déroulera à la Clinique Neuro-Outaouais, à Gatineau, Québec.
Dr François Jacques, le chercheur principal, répondra à toute question ou préoccupation de votre part concernant la participation à l’étude.
Dr. François Jacques
Chercheur
FAQ
Cliquez sur les sections vertes ci-dessous pour en savoir davantage à propos de l’étude.
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Sur quoi porte cette étude?
L’étude porte sur le médicament appelé efgartigimod et vise à déterminer s’il est aussi efficace que votre traitement actuel par IGIV pour traiter la myasthénie grave généralisée (MGg). Nous désirons également savoir si les patients préfèrent l’efgartigimod ou les IGIV. L’étude nous permettra aussi d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de l’efgartigimod sur une période de 6 mois.
Pourquoi ai-je reçu une invitation à participer à l’étude?
Vous avez été invité/e parce que vous avez reçu un diagnostic de myasthénie grave (MG).
En quoi consiste l’efgartigimod?
L’efgartigimod est un médicament qui inhibe une protéine dans le corps appelée récepteur néonatal Fc (FcRn). En inhibant le FcRn, l’efgartigimod réduit le taux d’auto-anticorps IgG, des protéines du système immunitaire qui attaquent par erreur certaines parties du corps chez la personne atteinte de MG. Contrairement aux IGIV, l’efgartigimod n’est pas un produit sanguin.
Comment l’efgartigimod agit-il contre la myasthénie grave?
Chez la personne atteinte de myasthénie grave, les auto-anticorps IgG attaquent et endommagent les récepteurs de l’acétylcholine situés sur les nerfs, ce qui empêche les muscles de se contracter correctement. En réduisant la quantité de ces auto-anticorps nocifs, l’efgartigimod aide à améliorer la contraction des muscles et à atténuer les symptômes de la MG.
Que signifie IGIV?
IGIV est l’acronyme de « immunoglobulines intraveineuses », un traitement couramment utilisé dans les cas de myasthénie grave. L’étude dont il est question ici comparera l’efgartigimod à votre traitement actuel par IGIV.
En quoi l’efgartigimod diffère-t-il des IGIV?
L’efgartigimod agit en inhibant une protéine particulière pour réduire les taux d’auto-anticorps, alors que l’IGIV est un produit sanguin qui contient des anticorps provenant de donneurs multiples. L’efgartigimod s’administre une fois par semaine pendant 4 semaines au moyen d’une perfusion intraveineuse d’une heure, ce cycle étant suivi d’une pause de 4 semaines, alors que le schéma posologique de l’administration des IGIV peut varier.
L’efgartigimod a-t-il déjà été utilisé dans le passé?
Oui, l’efgartigimod est déjà approuvé pour le traitement des adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (anti-RACh). Les études menées précédemment ont démontré qu’il peut réduire les taux d’IgG et d’auto-anticorps anti-RACh et ont confirmé son profil d’innocuité.
Quel est le but de cette étude?
L’étude a trois objectifs principaux : déterminer si l’efgartigimod est aussi efficace que les IGIV pour traiter la MGg, déterminer si les patients préfèrent l’un de ces traitements à l’autre, et mieux connaître l’innocuité et la tolérabilité de l’efgartigimod dans le cadre d’un schéma posologique régulier sur une période de 6 mois.
Où se tiendra l’étude?
L’étude sera menée à la Clinique Neuro-Outaouais, située au 209, rue Gamelin, bureau 200, à Gatineau, Québec J8Y 1W2.
Quelle sera la durée de l’étude?
Votre participation à l’étude durera environ 26 semaines (6 mois).
En quoi consistera ma participation?
Si vous décidez de participer à l’étude, vous devrez vous prêter à deux visites de sélection, à 16 visites pour recevoir les perfusions d’efgartigimod et à une visite de fin d’étude. Vous aurez aussi à remplir des questionnaires à la clinique et quelques autres à domicile pendant les pauses du traitement. Votre traitement par IGIV sera interrompu une semaine avant la mise en route du traitement avec le médicament étudié.
Que se passe-t-il pendant les visites de sélection?
Pendant la première visite de sélection, le médecin de l’étude vous expliquera l’étude en détail et répondra à vos questions. Si vous désirez participer à l’étude, il vous faudra signer le formulaire de consentement. Le médecin de l’étude procédera alors à un examen médical et passera en revue vos antécédents médicaux et les médicaments que vous prenez actuellement. Vous aurez à revenir à la clinique environ deux semaines plus tard pour remplir des questionnaires, et le médecin déterminera si vous êtes admissible à l’étude.
Que se passe-t-il pendant les visites de traitement?
Lors de chaque visite de traitement, le personnel de la clinique vérifiera vos signes vitaux, vous fera passer un test de grossesse urinaire si vous êtes une femme en âge de procréer, et vous administrera l’efgartigimod par perfusion pendant une heure. La perfusion sera suivie d’une période d’observation d’une heure. La coordonnatrice de l’étude vous posera des questions concernant les médicaments que vous prenez et au sujet de tout nouveau symptôme. Un médecin sera présent lors de chaque perfusion.
Que se passe-t-il pendant les pauses du traitement?
Pendant les pauses de 4 semaines entre les cycles de traitement par l’efgartigimod, vous remplirez des questionnaires d’évaluation clinique depuis chez vous et informerez l’équipe de l’étude de tout changement dans vos médicaments ou votre état de santé.
Que se passe-t-il à la visite de fin d’étude?
Lors de la dernière visite, le médecin de l’étude procédera à un examen physique et neurologique et vous fera remplir des questionnaires d’évaluation clinique.
Puis-je me retirer de l’étude?
Oui, votre participation est volontaire, et vous serez libre de vous retirer de l’étude en tout temps quelle qu’en soit la raison, sans pénalité. Si vous vous retirez de l’étude, il se peut que la coordonnatrice de l’étude communique avec vous quelques semaines plus tard pour vérifier comment vous vous portez. Vous devrez aussi revenir à la clinique pour un examen physique et neurologique.
Le médecin de l’étude pourrait-il me retirer de l’étude?
Le médecin de l’étude pourrait vous retirer de l’étude s’il juge que c’est dans votre intérêt, si une urgence médicale nécessite l’arrêt de votre participation, ou si vous ne respectez pas les paramètres du calendrier établi pour les visites.
Quel traitement vais-je recevoir?
Si vous êtes admissible à l’étude, vous recevrez l’efgartigimod par perfusion intraveineuse.
À quelle fréquence vais-je recevoir le traitement?
Vous allez recevoir 4 perfusions sur une période de 3 semaines, suivies d’une pause de 4 semaines. Il y aura quatre cycles au total pendant la période de 26 semaines de l’étude.
Quelle est la durée de chaque perfusion?
Chaque perfusion d’efgartigimod dure environ une heure. Une période d’observation d’une heure est prévue après la perfusion.
Devrai-je assumer le coût du médicament étudié?
Non, l’efgartigimod vous sera fourni gratuitement pendant toute la durée de l’étude.
Que se passe-t-il une fois l’étude terminée?
Vous aurez la possibilité de continuer à recevoir le traitement par efgartigimod dans le cadre d’un programme où il est offert à titre humanitaire.
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Quels sont les effets secondaires possibles de l’efgartigimod?
Lors des études menées précédemment, les effets secondaires courants comprenaient une inflammation des voies aériennes, une infection des voies respiratoires supérieures, une infection des voies urinaires, des céphalées et une myalgie. La plupart des effets secondaires étaient d’intensité légère ou modérée et de courte durée. Bien qu’elles ne se soient pas produites souvent lors des études, il y a un risque de réactions immunitaires (fièvre, démangeaisons, éruption) ou allergiques (y compris sous forme de symptômes sévères tels qu’un essoufflement). L’efgartigimod pourrait aussi accroître le risque d’infections.
Qu’entend-on par un effet secondaire grave?
On entend par effet secondaire grave tout effet indésirable qui met la vie en danger, nécessite l’hospitalisation, entraîne une incapacité importante ou risque d’avoir de graves conséquences médicales. Lors des études cliniques, la proportion de patients ayant présenté des effets secondaires graves était semblable, qu’ils aient reçu l’efgartigimod ou le placebo.
Quels sont les risques associés à la prise de sang?
La prise de sang cause parfois de la douleur, la formation d’un bleu ou une infection au point d’injection. Il arrive que certaines personnes se sentent étourdies, s’évanouissent, ou présentent un dérangement d’estomac.
En quoi consistent les réactions liées à la perfusion?
L’efgartigimod peut causer des réactions liées à la perfusion, notamment une fièvre, des démangeaisons ou une éruption, qui sont habituellement d’intensité légère ou modérée. Elles surviennent souvent pendant ou peu après la perfusion.
Quels sont les risques pour les femmes capables de procréer?
Les femmes participant à l’étude ne devront pas devenir enceintes ni allaiter un enfant pendant l’étude. Si vous êtes en âge de procréer, vous devrez obtenir un résultat négatif à un test de grossesse avant de commencer le traitement et vous devrez utiliser une méthode de contraception fiable pendant l’étude, jusqu’à votre dernière dose du médicament étudié. Vous devrez passer des tests de grossesse urinaires régulièrement au cours de l’étude.
Les hommes doivent-ils utiliser des méthodes de contraception?
Les hommes participant à l’étude n’ont pas de consignes particulières à suivre en matière de contraception.
Y a-t-il des restrictions quant à l’allaitement?
Il faut éviter d’allaiter pendant le traitement par efgartigimod.
Les vaccins sont-ils permis pendant l’étude?
Votre dossier d’immunisations sera passé en revue. Il se peut qu’on vous conseille d’obtenir certains vaccins (à l’exception de vaccins vivants) pendant les pauses entre les cycles de traitement. Le cas échéant, il faudra voir à ce que le vaccin soit administré au moins 48 heures avant ou après la perfusion. Les vaccins vivants ou atténués sont généralement déconseillés pendant le traitement par efgartigimod.
Y a-t-il des risques inconnus?
Comme dans le cas de tout nouveau médicament, des effets secondaires rares ou non connus à l’heure actuelle pourraient survenir et il se peut que l’efgartigimod interagisse avec d’autres médicaments. Il vous faudra toujours consulter le médecin de l’étude avant de commencer à prendre tout nouveau médicament.
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Quels sont les bienfaits possibles associés à la participation à cette étude?
En participant à cette étude, vous contribuerez à l’acquisition de renseignements importants sur l’utilisation de l’eftgartigimod dans le traitement de la myasthénie grave, ce qui pourrait aider d’autres patients dans l’avenir. L’équipe de l’étude espère que le traitement étudié vous sera bénéfique, mais rien ne garantit que votre participation à l’étude améliorera votre état.
Quelles sont les autres options thérapeutiques disponibles?
Il existe d’autres options pour le traitement de la myasthénie grave. Vous devriez en discuter avec votre médecin traitant ou avec Dr François Jacques. Advenant que l’efgartigimod s’avère moins efficace que les IGIV dans votre cas, il vous sera recommandé de reprendre les IGIV.
Les résultats de l’étude me seront-ils communiqués?
Un rapport faisant état des résultats de cette étude clinique sera disponible sur demande et votre identité sera protégée dans toute information publiée. Un sommaire des résultats sera également affiché dans le site ClinicalTrials.gov.
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Les renseignements à mon sujet demeureront-ils confidentiels?
Oui. Tous les renseignements recueillis à votre sujet demeureront strictement confidentiels et seront conservés en lieu sûr à la Clinique Neuro-Outaouais. Votre nom n’apparaîtra dans aucun document relatif à cette étude ni dans aucune publication.
Qui aura accès aux renseignements concernant ma participation à l’étude?
Les représentants autorisés de Santé Canada, du comité d’éthique (Canadian Shield ERB) et de tout autre organisme de réglementation pourront examiner votre dossier médical à des fins de contrôle du projet de recherche, mais votre identité demeurera confidentielle.
Dois-je engager des frais pour participer à l’étude?
Non. Votre participation à cette étude ne vous occasionnera aucune dépense. La Clinique Neuro-Outaouais assumera tous les coûts associés à cette étude, y compris ceux du médicament étudié.
Vais-je recevoir un dédommagement pour mon temps et mes déplacements?
Vous ne serez pas rémunéré(e) pour votre participation à cette étude. Toutefois, tout montant raisonnable que vous aurez déboursé pour vos déplacements et le stationnement vous sera remboursé à raison de 80 $ par visite.
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Est-ce que ma participation est volontaire?
Oui, votre participation à cette étude est entièrement volontaire. Vous êtes libre de refuser d’y prendre part ou de vous retirer de l’étude à tout moment sans risque de répercussions sur vos soins médicaux futurs.
Qui puis-je contacter si j’ai des questions?
Si vous avez des questions au sujet de cette étude, veuillez communiquer avec le Dr François Jacques ou avec la coordonnatrice de l’étude, au 819 777-2500.
Qui puis-je contacter à propos de mes droits en tant que sujet d’une étude?
Si vous avez des questions concernant vos droits en tant que participant/e à une étude ou des préoccupations concernant l’étude dont il est question ici, vous pouvez communiquer avec le comité d’éthique Canadian Shield par téléphone au 905 681-8661 ou par courriel à l’adresse admin@cserb.com.
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