Myasthénie grave

La dernière décennie a profondément transformé le paysage thérapeutique de la myasthénie grave. De nouveaux traitements aux mécanismes innovants, notamment la déplétion des lymphocytes B, l’inhibition du complément et le blocage du récepteur Fc néonatal, sont désormais disponibles et offrent la perspective de rémissions prolongées.

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CA-NEU-96 Vivgard in IVIG (argenx)

La myasthénie grave (MG) est un trouble auto-immun chronique qui touche la jonction neuromusculaire, c’est-à-dire la connexion entre les nerfs et les muscles. Dans la MG, le système immunitaire produit par erreur des anticorps qui perturbent la communication neuromusculaire, entraînant une faiblesse et une fatigabilité musculaires.

Cette affection peut être classée selon les anticorps présents. Certains patients sont positifs pour les anticorps AChR, MuSK ou LRP4, tandis que d’autres sont séronégatifs, c’est-à-dire qu’aucun anticorps spécifique n’est détecté. Cliniquement, on distingue deux formes principales : la forme oculaire, limitée aux muscles des yeux, et la forme généralisée, qui touche plusieurs groupes musculaires dans l’ensemble du corps.

Myasthénie grave

La MG se manifeste typiquement par une faiblesse musculaire focalisée qui s’aggrave à l’effort et s’améliore au repos. Les symptômes fréquents incluent des paupières tombantes, une vision floue ou double, des difficultés à parler ou à avaler, une faiblesse des membres ou du cou et, dans les cas sévères, une détresse respiratoire. La progression et la sévérité varient considérablement d’une personne à l’autre. Il n’existe pas de traitement curatif, mais des options efficaces permettent de contrôler les symptômes et d’améliorer la qualité de vie. Les immunoglobulines intraveineuses (IgIV) sont couramment utilisées pour offrir un soulagement temporaire en modulant la réponse immunitaire et en réduisant l’activité des anticorps pathogènes. Une option plus récente est l’efgartigimod (Vivgart), première thérapie de sa classe approuvée chez les patients atteints de MG généralisée positifs aux anticorps AChR. Vivgart agit en diminuant le taux d’anticorps responsables de la maladie, offrant une approche ciblée de la prise en charge. Récemment, la CNO a lancé un essai clinique visant à confirmer l’équivalence thérapeutique ou la supériorité de l’efgartigimod, bloqueur du récepteur Fc néonatal, par rapport aux IgIV, traitement standard utilisé chez les personnes atteintes de myasthénie grave généralisée séropositive.

Essais cliniques actuellement en recrutement

Vivgard in IVIG (étude VIIM)
Population cible : myasthénie grave généralisée (AChR +), 18 à 80 ans
Pour plus d’information, contactez Victorine Sikati Foko à victorine.sikatifoko@neuro-outaouais.ca